老药新用破解罕见病治疗难题

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老药新用破解罕见病治疗难题

2025年08月13日 14:36 来源:武汉晚报
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  武汉晚报讯(记者杨娟娟)通过老药新用,可以将IgG4相关性疾病的复发率从67.8%降至13.8%。日前,在武汉市首批核心医疗技术评审“领航技术”组综合评审中,华中科技大学同济医学院附属同济医院风湿免疫科董凌莉教授分享IgG4相关性疾病的精准诊疗体系构建:通过精准评估和靶向治疗,可显著降低患者对激素的依赖,并大幅降低疾病复发率。

  “‘IgG4相关性疾病’于21世纪初被正式命名,是风湿免疫领域最‘年轻’的疾病。”董凌莉教授介绍,该病百余年前就已存在,但因其部分症状与干燥综合征相似,长期被误认为干燥综合征的一种亚型。直到近年来研究发现,两者为不同的疾病:干燥综合征主要表现为口干、眼干和抗SSA/SSB抗体阳性,而IgG4相关性疾病则以受累脏器“瘤样”肿大,血清IgG4升高和异常B细胞活化为特征。

  随着医学界对lgG4相关性疾病认识的深入,越来越多的患者得以确诊,目前已知湖北省约有超过1000名患者。该病可累及唾液腺、胰腺、胆道、肾脏等全身多器官,导致器官功能受损或出现压迫症状,严重威胁患者生命安全。

  作为治疗自身免疫病的常规药物,糖皮质激素也被应用于IgG4相关性疾病治疗,但停药后疾病复发率高达67.8%,且长期使用激素会导致骨质疏松、向心性肥胖、糖尿病和高血压等问题。

  近年来,董凌莉教授团队针对IgG4相关性疾病的治疗靶点开展研究,提出“少激素甚至无激素”的理念,尝试找到更加精准、有效的治疗药物。

  团队通过多中心随机对照研究发现,“老药”沙利度胺可通过靶向降解关键致病分子,将IgG4相关性疾病复发率大幅降至13.8%,且无严重不良事件发生。今年年初,这一研究成果登上国际权威期刊《风湿病学年鉴》,为全球患者提供了新的治疗选择。

【编辑:刘阳禾】
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